Un equipo de científicos del FLENI logró un desarrollo innovador que permite estudiar enfermedades neurodegenerativas a partir de células humanas cultivadas en laboratorio, obtenidas de pacientes argentinos con mutaciones vinculadas al Alzheimer, la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y distintos tipos de demencia.

El trabajo, realizado en conjunto con el CONICET, se basa en la generación de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), que permiten recrear en laboratorio el comportamiento real de estas enfermedades. De esta manera, los investigadores pueden observar en tiempo real cómo evolucionan los procesos celulares y analizar posibles tratamientos en condiciones controladas.

El equipo está encabezado por Gustavo Sevlever, director de Investigación y Docencia de FLENI, quien destacó que este avance permite trabajar con células vivas que contienen la información genética exacta de cada paciente. Esto representa un salto significativo frente a los estudios tradicionales con modelos animales o tejidos postmortem.

A lo largo de los últimos años, los investigadores lograron identificar mutaciones propias de la población local y desarrollar distintas líneas celulares específicas. Entre los hitos se encuentra la creación de modelos asociados a Alzheimer hereditario, así como también avances en ELA, demencia frontotemporal y estudios vinculados al síndrome de Down.

Uno de los aspectos más relevantes es que estos modelos permiten anticipar con mayor precisión cómo respondería un paciente a determinados tratamientos. Esto no solo acelera el desarrollo de terapias, sino que también reduce significativamente los costos y tiempos de los ensayos clínicos.

Además, el desarrollo tiene un valor estratégico para la región, ya que incorpora variantes genéticas propias de Argentina y América Latina, históricamente subrepresentadas en la investigación científica global. Esto abre la puerta a diagnósticos más precisos y tratamientos adaptados a cada perfil genético.

Según explicaron los investigadores, el objetivo a futuro es avanzar hacia una medicina personalizada, donde cada paciente pueda contar con un modelo celular propio para comprender su enfermedad y definir terapias más efectivas.